IMPLICAÇÕES NEUROBIOLÓGICAS DA EDIÇÃO GÊNICA CRISPR/CAS 9 NO TRATAMENTO DE DOENÇAS NEURODEGENERATIVAS - Pedro do Valle Varela, João; Lima Souza de Freitas, Victoria; Silva Pereira, Gabriela; Volponi Pessoti, Hugo; Pedro de Morais Siqueira, João (Estudos Avançados sobre Saúde e Natureza, 2024)
A edição gênica com a tecnologia CRISPR/Cas9 revolucionou o campo da biomedicina, permitindo modificações precisas no DNA de células vivas. Este avanço tem implicações profundas para o tratamento de diversas doenças, incluindo as neurodegenerativas, que são caracterizadas pela perda progressiva de função neuronal. Doenças como Alzheimer, Parkinson e Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) permanecem sem cura, e a possibilidade de corrigir mutações genéticas causadoras dessas condições desperta grande interesse. Este resumo explora as implicações neurobiológicas da utilização da tecnologia CRISPR/Cas9 no tratamento de doenças neurodegenerativas. Este trabalho visa examinar as implicações neurobiológicas da edição gênica CRISPR/Cas9 no tratamento de doenças neurodegenerativas, discutindo os avanços recentes, os desafios técnicos e éticos, e as perspectivas futuras dessa tecnologia no campo da neurociência. Este estudo realiza uma revisão bibliográfica sobre a utilização da tecnologia CRISPR/Cas9 em pesquisas sobre doenças neurológicas, com foco em suas aplicações, desafios éticos e biológicos, estratégias de entrega no cérebro e impactos em neurodegeneração e neuroplasticidade. O objetivo é compilar e analisar criticamente as evidências disponíveis para melhor entender o potencial terapêutico e as considerações de segurança envolvidas no uso dessa tecnologia em condições neurológicas. A tecnologia CRISPR/Cas9 permite a edição precisa de genes específicos, oferecendo a possibilidade de corrigir mutações que levam ao desenvolvimento de doenças neurodegenerativas. Estudos pré-clínicos mostraram que a aplicação do CRISPR/Cas9 pode, por exemplo, suprimir a expressão de proteínas tóxicas associadas ao Alzheimer ou corrigir mutações no gene SOD1, associado à Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). Esses avanços sugerem que a edição gênica pode não apenas retardar a progressão da doença, mas potencialmente reverter danos neurológicos. Entretanto, a edição gênica no sistema nervoso central apresenta desafios significativos. O cérebro é uma estrutura complexa e delicada, onde a introdução de mudanças genéticas pode ter consequências imprevisíveis. A eficiência da entrega do sistema CRISPR/Cas9 às células neurais é um dos principais obstáculos, assim como a possibilidade de efeitos off-target, onde edições não intencionais ocorrem em regiões do DNA, potencialmente levando a novos problemas genéticos ou ao agravamento de condições existentes. Além disso, as implicações éticas da edição gênica no cérebro são substanciais. Alterações no material genético podem ter impactos duradouros, não só para o paciente, mas também para futuras gerações, caso essas mudanças sejam herdáveis. A regulamentação e o consenso ético sobre o uso da CRISPR/Cas9 em humanos ainda estão em desenvolvimento, especialmente no contexto de doenças neurodegenerativas, onde o potencial terapêutico é alto, mas os riscos e incertezas também são consideráveis. Com isso, os avanços contínuos na tecnologia CRISPR/Cas9, incluindo o desenvolvimento de sistemas mais precisos e menos propensos a erros, estão gradualmente tornando essa abordagem mais segura e viável. A combinação de CRISPR/Cas9 com outras técnicas, como terapia gênica e o uso de células-tronco, também está sendo explorada como uma forma de potencializar os efeitos terapêuticos e minimizar riscos. Logo, as implicações neurobiológicas da edição gênica CRISPR/Cas9 no tratamento de doenças neurodegenerativas são promissoras, com o potencial de revolucionar a abordagem dessas condições devastadoras. Contudo, os desafios técnicos e éticos permanecem significativos, exigindo uma abordagem cuidadosa e regulamentada para garantir a segurança e a eficácia das intervenções. À medida que a tecnologia avança e se torna mais refinada, a CRISPR/Cas9 pode se tornar uma ferramenta essencial no arsenal contra as doenças neurodegenerativas, abrindo novas possibilidades para a medicina regenerativa e a cura de condições até então intratáveis.